Increíble Avance De La Fq con el nuevo medicamento VX-770

En un estudio publicado en New Journal de esta semana de Inglaterra de la medicina, el tratamiento con un candidato nuevo medicamento conocido como VX-770 como resultado mejoras en la función pulmonar y marcadores de la enfermedad en una fase 2 de prueba clínica de 39 pacientes con fibrosis quística (FQ). No hubo interrupciones debidas a eventos adversos en el estudio, y la frecuencia de eventos adversos fue similar en los grupos de estudio. VX-770 es una exposición oral (tabletas) medicamento que está siendo desarrollado por Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) para dirigirse directamente a la proteína defectuosa sabe que causa la FQ. Un editorial que acompaña a este estudio también fue publicado en New Journal de esta semana de Inglaterra de la medicina.
Este estudio marca un paso significativo en el desarrollo de innovadoras terapias CF que se dirigen a la proteína defectuosa que se sabe la causa subyacente de la FQ, dijo Frank Accurso, MD, investigador principal para el VX-770 del estudio y director del Centro de Fibrosis Quística y Profesor de Pediatría en la Universidad de Denver, Colorado y el Childrens Hospital en Aurora. El aumento de la función pulmonar y la mejora de otros marcadores de la enfermedad observada en este estudio el apoyo a la evaluación continua de VX-770 en los ensayos finales de etapa.
La FQ es una enfermedad genética que afecta a 30.000 personas en los Estados Unidos. La enfermedad es causada por un gen mutado que produce defectos o falta de transmembrana de la fibrosis quística regulador de la conductancia (CFTR), las proteínas. La ausencia de las proteínas CFTR funcional resulta en un flujo pobre de líquidos a través de las membranas celulares determinados, incluso en el pulmón, y conduce a la acumulación anormal de moco espeso y pegajoso que contribuye a las infecciones crónicas de los pulmones y el daño pulmonar progresivo. El estudio publicado en New Journal de esta semana de Inglaterra de la medicina matriculados personas con FQ que tienen la mutación G551D en el gen CFTR, donde la proteína CFTR llega a la superficie celular, pero no funciona correctamente. VX-770, conocido como un potenciador del CFTR, tiene como objetivo aumentar la función de las proteínas CFTR defectuosos mediante el aumento de la actividad que bloquea, o la capacidad de transporte de los iones cloruro, a través de la membrana celular.

Robert J. Beall, Ph.D., Presidente y CEO de la Fundación de Fibrosis Quística declaró: Hace casi una década, la Fundación de FQ reconoció la necesidad de desarrollar nuevas terapias que tratan la causa subyacente de la FQ y no sólo los síntomas de la enfermedad. Nos sentimos alentados por los datos de este estudio de fase 2 y ver el juicio como un hito en nuestros esfuerzos para descubrir y desarrollar nuevas opciones de tratamiento para esta enfermedad.
VX-770 fue descubierto en el marco de una colaboración con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) para descubrir y desarrollar nuevos moduladores del CFTR. CFFT es el descubrimiento de fármacos y sin fines de lucro afiliada el desarrollo de la Fundación de Fibrosis Quística. Vertex mantiene los derechos en todo el mundo para desarrollar y comercializar VX-770.
Sobre el estudio
El estudio de Fase 2 de VX-770 se realizó en dos partes, al azar, estudio clínico controlado con placebo que incluyó a 39 personas con fibrosis quística que había al menos una copia de la mutación G551D. Aproximadamente el 4 por ciento a 5 por ciento de las personas con FQ llevan la mutación G551D. En la Parte 1 de este estudio, 16 personas recibieron VX-770 (25, 75 o 150 mg; diseño cruzado) y 4 personas recibieron placebo durante dos periodos de 14 días. En la Parte 2, 15 personas recibieron VX-770 (de 150 mg o 250, de diseño paralelo) personas y 4 recibieron placebo durante 28 días. VX-770 se administró como dos pastillas por vía oral cada doce horas. Mientras que en el estudio, los pacientes continuaron recibiendo sus medicamentos para la fibrosis quística, además de VX-770.
El objetivo primario del estudio fue evaluar la seguridad y el perfil de acontecimientos adversos de VX-770 en pacientes con FQ. Además, los objetivos secundarios del estudio se evaluó el efecto de VX-770 en la función pulmonar y marcadores de la enfermedad. Estos marcadores de la enfermedad incluyen la evaluación de cloruro en el sudor y la diferencia de potencial nasal (NPD), que se utiliza para determinar si VX-770 afectado la función de la proteína CFTR defectuosos.
El punto final primario Análisis de Seguridad
Todas las personas inscritas en el estudio completaron el tratamiento con VX-770 o placebo. La frecuencia de acontecimientos adversos fue similar entre el VX-770 y los grupos placebo y entre las partes 1 y 2 del estudio. La mayoría de denuncias de advenimientos adversos fueron de intensidad leve o moderada, con la mayoría de los eventos adversos reportados en una o dos personas de cualquier grupo de estudio. La ma mayoría de los eventos adversos frecuentes observados en el estudio fueron: fiebre, tos, náuseas, dolor y secreción nasal y se produjo en personas que recibieron VX-770 y el placebo.
El análisis secundario de punto final de la función pulmonar y marcadores de la enfermedad
En las partes 1 y 2 del estudio, la función pulmonar y la función de CFTR se midieron como variables secundarias. La función pulmonar se evaluó mediante mediciones del volumen espiratorio forzado en un segundo (VEF1), una prueba estándar que mide la cantidad de aire que puede exhalar en un segundo. la función del CFTR se evaluó mediante mediciones de cloruro en el sudor y el NPD. Los niveles altos de cloruro en el sudor se observan en personas con fibrosis quística y el resultado de las proteínas CFTR disfuncional. NPD mide los cambios de voltaje a través de las vías aéreas que reviste el interior de la nariz y se utiliza como una medida directa de la función del CFTR.
En el estudio, las mejoras en la función pulmonar se observaron entre los pacientes que recibieron tratamiento con VX-770 durante 14 días o 28 días en comparación con su función pulmonar cuando se inscribieron en el estudio. Además, las mediciones de cloruro en el sudor y el NPD mostró que el tratamiento con VX-770 se asoció con mejorías en la función de CFTR en el conducto de sudor y las células epiteliales de las vías respiratorias. Para algunos pacientes en el ensayo, los niveles de cloruro en el sudor observado después del tratamiento con VX-770 se redujo a dentro del rango observado en personas que no tienen CF. Los resultados de este estudio apoyan la hipótesis de que la mejora de la función de la proteína CFTR defectuosa en las personas con FQ puede resultar en mejoras en la función pulmonar. Además, los resultados sugieren que la mejora de la función del CFTR puede representar un enfoque viable para tratar la causa subyacente de la FQ.
Los datos adicionales del estudio, incluyendo los datos de todos los grupos de dosis de VX-770 y de otros objetivos secundarios, se analizan en el New England Journal of Medicina artículo.
En base a estos resultados, ahora estamos evaluando VX-770 como parte de un programa de desarrollo de la Fase 3 y esperan que los datos del año próximo, dijo Robert Kaufman, MD, Ph.D., vicepresidente senior y director médico de Vertex. Es importante destacar, que recientemente comenzó un juicio que se combinan VX-770 con otro fármaco candidato CF conocido como VX-809 como un primer paso para abordar el defecto subyacente de la FQ en personas con formas más comunes de la enfermedad, como la F508del mutación .
En curso de Fase 3 Estudios de VX-770
Con base en los resultados observados en el estudio de Fase 2, el vértice en marcha un programa de registro de la Fase 3 que está diseñado para evaluar más a fondo el uso de VX-770 para el tratamiento de las personas con FQ que tienen la mutación G551D. En el desarrollo de medicamentos, estudios de Fase 3 están destinados a ser el último paso en el proceso de ensayo clínico y están destinadas a generar datos que los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) se puede utilizar para determinar si un nuevo medicamento es seguro y efectivo para su uso en personas con una enfermedad específica.
La Fase 3 del programa para el VX-770 se compone de dos a 48 semanas de fase 3 (STRIVE y enVision) que incluyó a pacientes con la mutación G551D, y una fase de 16 semanas de dos ensayos (CONOCER), que incluyó a pacientes con dos copias de los más común mutación F508del. El ensayo fue diseñado DESCUBRE principalmente como un estudio de seguridad. Los datos del programa de la fase de registro 3 del VX-770 se espera que en el primer semestre de 2011. En espera de los resultados, Vertex espera presentar una solicitud de nuevo fármaco a la FDA y una aplicación de autorización de comercialización con las autoridades reguladoras europeas para el VX-770 en el segundo semestre de 2011.
Los estudios realizados en personas con la mutación más común de la fibrosis quística
La fase 2 del estudio publicado en el New England Journal of Medicine evaluó el uso de VX-770 en pacientes con FQ que tienen una mutación específica en el gen CFTR, conocido como G551D. La mayoría de las personas con FQ llevan la mutación F508del, que está presente en aproximadamente el 90 por ciento de las personas con FQ en los Estados Unidos. En las personas con la mutación F508del, proteínas CFTR no llegan a la superficie de la célula en cantidades normales. Vertex iniciado recientemente un ensayo clínico diseñado para evaluar el uso de VX-770 en combinación con otro candidato de la droga conocida como VX-809 en las personas con dos copias de la mutación F508del. VX-809, conocido como un corrector de CFTR, tiene como objetivo aumentar la función del CFTR mediante el aumento de la trata de personas, o movimiento, de CFTR a la superficie celular. El juicio de VX-770 y VX-809 será el primero en evaluar si un régimen de combinación de VX-770 y VX-809 pueden mejorar la CFTR función mediante el aumento de la compuerta y el tráfico de CFTR en las personas con la mutación F508del. El juicio está actualmente reclutando a pacientes y se espera que incluyen aproximadamente 21 centros de ensayos clínicos en los Estados Unidos, Europa, Nueva Zelanda y Australia.
Acerca de la Fibrosis Quística
La fibrosis quística es una enfermedad genética potencialmente mortal que afecta aproximadamente a 30.000 personas en los Estados Unidos y 70.000 personas en todo el mundo. Hoy en día, la mediana de la edad prevista de la supervivencia de una persona con FQ es más de 37 años. Según la Fundación de Fibrosis Quística 2.008 pacientes del Registro de datos de informe anual, aproximadamente el 4 por ciento de la población total de pacientes con FQ en los Estados Unidos tienen al menos una copia de la mutación G551D, el 48 por ciento de la población total de pacientes con FQ en los Estados Unidos tienen dos copias de la mutación F508del y el 39 por ciento de la población de pacientes con FQ en los Estados Unidos tienen una copia de la mutación F508del.
Lexiva es una marca comercial registrada del grupo de compañías GlaxoSmithKline.
Declaración de Puerto Seguro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro incluyen declaraciones con respecto a (i) el estudio que marca un paso significativo en el desarrollo de innovadoras terapias CF y el apoyo a la evaluación continua de VX-770 en ensayos en etapa tardía, (ii) el VX-770 y VX -809 con el objetivo de aumentar la función de las proteínas CFTR defectuosos, (iii) la hipótesis de que la mejora de la función de la proteína CFTR defectuosa en las personas con FQ puede resultar en mejoras en la función pulmonar, (iv) las expectativas sobre la obtención de datos de la cima de la fase tres ensayos clínicos que evalúan el VX-770 en el primer semestre de 2011, (iv) el ensayo clínico que combina VX-770 y VX-809 es un primer paso para abordar el defecto subyacente de la FQ en personas con formas más comunes de la enfermedad; ( v) la Fase 3 del programa de registro que se diseñó para evaluar aún más el uso de VX-770 para el tratamiento de las personas con FQ que tienen la mutación G551D y (vi) la expectativa de la espera de los resultados del programa de la Fase de registro 3, que Vertex presentar una solicitud de nuevo fármaco en los EE.UU. Food and Drug Administration y una aplicación de autorización de comercialización con las autoridades reguladoras europeas para el VX-770 en el segundo semestre de 2011. Mientras que la Compañía considera las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son exactas, estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los resultados se hace referencia en la declaraciones a futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, el riesgo de que los esfuerzos para desarrollar VX-770 por separado o en combinación con VX-809, no puede continuar debido a razones técnicas, científicas, comerciales, financieras o de otro, que los ensayos clínicos no proceder según lo planeado debido a la oferta de drogas o problemas de inscripción de pacientes, que un perfil de acontecimientos adversos para el VX-770 o VX-809 podría ser revelado en otros estudios no clínicos o clínicos que podrían poner un mayor desarrollo de VX-770 o VX-809 en peligro o un impacto adverso en su valor terapéutico, y otros riesgos incluidos en los factores de riesgo en el informe anual de Vertex y los informes trimestrales presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores y disponibles en el sitio web de la compañía en www.vrtx.com. Vértice renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa como la nueva información esté disponible.

Bronchitol próximamente en España puede ser un gran avance en Fq

Pharmaxis elige a Quintiles para suministrar soluciones comerciales completas para el lanzamiento de Bronchitol®

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miércoles 1 de septiembre de 2010, 12:29

Quintiles ha anunciado un acuerdo estratégico con Pharmaxis para suministrar una amplia gama de soluciones comerciales para respaldar el lanzamiento europeo de Bronchitol^®, un innovador tratamiento para la fibrosis quística.

Como resultado del acuerdo, Quintiles ejecutará una completa iniciativa de comercialización de Bronchitol en Europa Occidental. Quintiles comenzará con la comercialización de Bronchitol en Alemania a principios de 2011, seguido posteriormente de Francia, España, Italia, Austria, Suiza, Holanda, Bélgica, Luxemburgo y Portugal. Los servicios de Quintiles incluyen el desarrollo de la estrategia global de acceso al mercado, los precios y el reembolso, el acceso al mercado local, la gestión de productos y la contratación y gestión de equipos comerciales locales.

Concebido para reducir la cantidad de mucosidad generada en los pulmones de los pacientes que sufren de enfermedades respiratorias crónicas, Bronchitol ha recibido la designación de fármaco huérfano para la fibrosis quística en la Unión Europea y Estados Unidos. Pharmaxis prevé la aprobación del producto en Europa a finales de 2010 y el inicio de las actividades promocionales a principios de 2011.

"Bronchitol es un importante avance en el tratamiento de la fibrosis quística", afirma Gary Phillips, Director General adjunto de Pharmaxis. "Para hacer llegar este importante tratamiento a los pacientes, necesitamos el socio adecuado para garantizar que nuestra entrada al mercado se hace sin problemas. Europa es una zona compleja en la que lanzar un producto y la experiencia y conocimientos de Quintiles en la región le convierten en el aliado elegido. Son expertos en acceso al mercado, ventas de campo y promoción de productos y comprenden la naturaleza de la región".

Con 10.000 empleados en 30 países, el grupo Commercial proporciona soluciones comerciales innovadoras y personalizadas a socios de todo el sector biofarmacéutico mediante la optimización de toda la gama de servicios de ventas, marketing, clínicos, consultoría y capital de Quintiles.

"Estamos encantados de que Pharmaxis -una empresa biofarmacéutica líder- haya seleccionado a Quintiles para proporcionar una solución personalizada para la comercialización de un tratamiento tan necesitado", afirma Mark Archer, Vicepresidente de desarrollo de negocio mundial de Quintiles. "A medida que el sector biofarmacéutico avanza más allá de la organización tradicional de ventas comerciales de la New Health, Quintiles ha creado innovadores modelos de alianzas comerciales que ayudan a los clientes a satisfacer las cambiantes demandas de los prescriptores, aquellos que pagan y los pacientes. Quintiles cuenta con una amplia gama de soluciones comerciales y con la agilidad de ayudar a los clientes a acelerar los plazos de entrega, aumentar la productividad y a superar las complejidades y demostrar el valor".

Acerca de Quintiles
Quintiles es la única empresa de servicios biofarmacéuticos completamente integrados que ofrece soluciones clínicas, comerciales, de asesoría y de capital en todo el mundo. La red de Quintiles de más de 20.000 profesionales dedicados, de más de 60 países, trabaja con un firme compromiso hacia los pacientes, la seguridad y la ética. Quintiles ayuda a las empresas biofarmacéuticas a enfrentar los riesgos y aprovechar las oportunidades en un ambiente en donde el cambio es permanente. Para obtener más información, visite www.quintiles.com.
"El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal".

Fuente:

http://es.finance.yahoo.com/noticias/pharmaxis-elige-a-quintiles-para-suministrar-soluciones-comerciales-completas-para-el-lanzamiento-de-bronchitol-iberonew-db853c6582b9.html?x=0

Terapia Génica para restaurar Pulmones

Extraemos esta información publicada hace unos días en el periódico "El Mundo".

Documento Reemplazo por vía tópica del GEN REGULADOR de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística para la enfermedad pulmonar relacionada

DESCARGA Documento GEN REGULADOR Fibrosis Quística

La Comisión Europea autoriza la comercialización de Cayston® para el tratamiento de la infección pulmonar crónica por pseudomonas aeruginosa en pacien

Fuente:noticiasmedicas.es

La Comisión Europea autoriza la comercialización de Cayston® para el tratamiento de la infección pulmonar crónica por pseudomonas aeruginosa en pacientes con fibrosis quística.


Foster City, CA, Octubre de 2009.- Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización de Cayston® (aztreonam lisina, 75 mg en polvo y disolvente para solución para inhalación por nebulizador). La terapia es para la supresión de la infección pulmonar crónica debido a Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) en pacientes con fibrosis quística (FQ) mayores de 18 años. Cayston estará disponible a principios de 2010 en algunos países de la Unión Europea, dependiendo de los requisitos de las autoridades nacionales.

La fibrosis quística es una enfermedad genética crónica, que afecta a los sistemas respiratorio y digestivo de aproximadamente 70.000 personas en todo el mundo, y a 35.000 personas en la Unión Europea. La infección pulmonar crónica causada por P. aeruginosa es la principal causa de morbilidad y mortalidad entre los pacientes con fibrosis quística.

Cayston es un antibiótico inhalado que se administra tres veces al día durante un período de 28 días, a través del sistema nebulizador Altera®, un dispositivo de administración de fármacos específico de la Plataforma Tecnológica eFlow®, desarrollado por PARI Pharma GmbH. La compañía también ha contribuido al desarrollo de la formulación del fármaco Cayston para su administración mediante el sistema nebulizador Altera.

"Cayston supone un importante avance en la lucha contra la infección en personas con fibrosis quística, y su aprobación traerá una opción de tratamiento adicional para los pacientes que sufren de esta enfermedad debilitante, "dijo Stuart Elborn, Profesor de Medicina Respiratoria, de la Universidad de Queens, Belfast. "La comunidad de la fibrosis quística está muy satisfecha de que la EMEA haya reconocido la importancia de sacar adelante este nuevo tratamiento eficaz".

La aprobación de Cayston se basa en los resultados de dos ensayos de Fase III, de un solo brazo de tratamiento, controlados con placebo (CP-AI-007 y CP-AI-005) y los resultados de un estudio de extensión abierto de varios brazos de tratamiento (CP-AI-006) que incluía pacientes que habían participado en los ensayos clínicos CP-AI-007 o CP-AI-005.

Las autorizaciones condicionales de comercialización son concedidas a los productos que abordan necesidades médicas no satisfechas y cuya disponibilidad se traduciría en un significativo beneficio para la salud pública. La autorización de comercialización completa está supeditada a la realización de un estudio adicional continuado de Fase III que investiga la eficacia y seguridad de Cayston en comparación con la solución nebulizadora de tobramicina en pacientes con fibrosis quística con P. aeruginosa pulmonar.

Las solicitudes de autorización de comercialización de Cayston están actualmente pendientes en Australia, Suiza y Turquía. En Septiembre de 2009, Cayston fue aprobado en Canadá. A principios de este año, la Food and Drug Administration (FDA) pidió a Gilead que realizara un ensayo clínico adicional antes de volver a presentar una nueva solicitud de autorización del fármaco. En Estados Unidos, Cayston sigue siendo un compuesto de investigación que aún no ha sido aprobado para su uso.

Acerca de Cayston

Cayston (aztreonam lisina, 75 mg en polvo y disolvente para solución para inhalación por nebulizador) es un antibiótico inhalado para la terapia de supresión de la infección pulmonar crónica debido a P. aeruginosa en pacientes con fibrosis quística mayores de 18 años. Cayston posee una potente actividad in vitro contra bacterias Gram-negativas, tales como P. aeruginosa. Aztreonam formulado con arginina es un agente autorizado para la administración intravenosa para el tratamiento de diversas infecciones.

Aztreonam lisina es una formulación de aztreonam desarrollada específicamente para la inhalación. Se ha designado con la categoría de fármaco huérfano en Estados Unidos y Europa. Cayston se administra solamente por vía inhalatoria, y los pacientes deben usar un broncodilatador antes de cada dosis de medicación. La dosificación es de tres veces al día durante 28 días de tratamiento, y administrado al menos con cuatro horas de diferencia. La administración de ciclos adicionales debe ser considerada sólo a discreción del médico, y es recomendable esperar un periodo de al menos 28 días entre las pautas.

Acerca de Gilead Sciences

Gilead Sciences es una empresa biofarmacéutica que se dedica a descubrir, desarrollar y comercializar terapias innovadoras en las áreas de necesidad médica que aún no han sido atendidas. La misión de la compañía es avanzar en el cuidado de los pacientes que padecen enfermedades que suponen una amenaza para la vida. Con sede en Foster City (California), Gilead opera en EE.UU, Europa y Australia.

Cayston es una marca registrada de Gilead Sciences, Inc.

Una terapia génica 'repara' los pulmones donados no aptos para trasplante

Una terapia génica 'repara' los pulmones donados no aptos para trasplante
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Foto: Reuters

MADRID, 29 Oct. (EUROPA PRESS) -


Una nueva terapia génica desarrollada por investigadores de la Universidad de Toronto en Ontario (Canadá) repara los pulmones donados que tienen daños que impiden su trasplante. Este tratamiento, cuyas características se publican en la revista 'Science Translational Medicine', sana los pulmones por la infusión del gen regulador IL-10 en una cámara especial fuera del cuerpo del donante y antes del trasplante.

Los pacientes con trastornos pulmonares graves como el enfisema y la fibrosis quística a menudo necesitan un par de pulmones para sobrevivir; sin embargo, más del 80 por ciento de los pulmones donados están muy inflamados y sólo funcionan ligeramente.

Los cirujanos de trasplantes suelen rechazar estos órganos dañados para evitar las complicaciones graves ya que las cirugías de éxito requieren pulmones de donantes sanos, una fuerte que sigue siendo escasa.

Los científicos, dirigidos por Marcelo Cypel y Shaf Keshavjee, diseñaron un tratamiento para sanar estos pulmones dañados. Aislaron los órganos en una cámara de cristal fuera del organismo y los mantuvieron respirando utilizando un sistema de perfusión capaz de bombear de forma continua una solución con oxígeno, proteínas y nutrientes.

A diferencia del método actual que preserva los órganos en bolsas sobre hielo, el sistema de perfusión pulmonar mantiene los pulmones a la temperatura normal del organismo, unos 37 grados centígrados, lo que permite a la maquinaria celular de los pulmones funcionar con eficacia.

En el experimento, los pulmones de cerdo que pasaron por la terapia genética con IL-10 y la perfusión pulmonar durante 12 horas mostraron un mejor funcionamiento y menos inflamación cuando se trasplantaron a los animales.

Al medir el flujo sanguíneo y el intercambio de oxígeno y dióxido de carbono en los cerdos que recibieron el trasplante pulmonar, los investigadores verificaron que la terapia genética con IL-10 restableció el funcionamiento pulmonar.

Además, el mismo tratamiento mostró resultados similares en pulmones humanos que habían sido rechazados para su trasplante. Los investigadores descubrieron que IL-10 suprimía la inflamación, restauraba los alvéolos y mejoraba el funcionamiento de los pulmones del donante dañados.

Según señalan los autores, el procedimiento podría aumentar las reservas de pulmones útiles para las cirugías y dar lugar así a resultados más seguros y exitosos en los pacientes que reciben un trasplante pulmonar. Los investigadores concluyen que se tendrán que realizar más estudios para comprobar si estos pulmones 'sanados' mantienen su funcionamiento a largo plazo en los pacientes.

Una terapia génica cura la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos

Una terapia génica cura la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos

Investigadores de las Universidades de California y de Iowa en Estados Unidos han conseguido por primera vez curar la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos en cultivo a través de una terapia génica. Los científicos, que publican su trabajo en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), han conseguido que un virus benigno alcance los pulmones y porte la versión sana del gen que produce la enfermedad.

La fibrosis quística, una enfermedad hereditaria que afecta a las membranas mucosas del organismo, en particular a los pulmones, produce dificultades en la respiración y a la mortalidad antes de los 40 años por insuficiencia pulmonar o fallo orgánico. Los investigadores probarán en sus próximos trabajos la terapia en un modelo experimental de fibrosis quística desarrollado el año pasado por la Universidad de Iowa.

El problema principal en la fibrosis quística es una mutación en el gen CFTR que da lugar a un canal iónico de cloruro defectuoso en las células del organismo. A su vez esto crea un desequilibrio iónico del cloruro en la célula, lo que interfiere con el transporte de agua dentro y fuera de la célula.

En los pulmones, esto produce que la mucosidad que cubre la superficie pulmonar se vuelva gruesa y pegajosa. La respiración se vuelve difícil si no se desprende la mucosidad. Las infecciones respiratorias son comunes y a menudo fallan los pulmones. El defecto del canal iónico también afecta a la digestión, conduciendo a deficiencias nutricionales.

Según explica David Schaffer, de la Universidad de California en Berkeley y coautor del estudio, intentos previos de administrar un gen CFTR normal a las células pulmonares a través de un virus no funcionaron porque el sistema inmune eliminaba el virus antes de que pudiera dejar su carga terapéutica o porque no era eficaz administrando el gen a las células.

La técnica de los investigadores forzó al virus adeno-asociado (VAA), que suele ser benigno y que infecta a más del 90 por ciento de las personas sin causar efectos secundarios, a una sucesiva evolución para aumentar su capacidad de infección varios cientos de veces.

"En tejido pulmonar humano, el virus restableció por completo las propiedades de transporte del ión de cloruro de las células después de administrar la copia correcta del gen CFTR para reemplazar la copia mutada del gen que está presente en los pacientes de fibrosis quística", explica Schaffer.

Durante la evolución del virus se produjeron dos cambios claves que dieron lugar al éxito de la terapia. Gracias a una mutación en la superficie del virus modificado, éste se podía unir a diferentes receptores o a un receptor más abundante en la superficie celular. Además otra mutación permitía al virus atravesar la membrana celular y alcanzar el interior de las células.

"Ninguno de estos cambios por separado eran suficientes, tenía que ser la combinación de ambos lo que diera lugar a las mejoras conseguidas. Si hubiéramos decidido utilizar un diseño racional no hubiéramos descubierto esto, así que dejamos a la evolución que descubriera la respuesta", concluye Schaffer.
Fuente: Azprensa

Virus del resfriado para abordar la fibrosis quística

Virus del resfriado para abordar la fibrosis quística

Según un estudio publicado en el último número de PLoS Biology

Un estudio que publica en el último número de PLoS Biology un equipo de la Universidad de Carolina del Norte, en Estados Unidos, se vale de un nuevo vector, en forma de virus del resfriado común, para el abordaje de la fibrosis quística.

Ray Pickles, del citado centro, coordina un trabajo en el que la modificación del virus ha permitido alcanzar un 60-70 por ciento de recuperación de células pulmonares, una cifra muy positiva si se tiene en cuenta que sólo se necsita el 25 por ciento de estas células para restaurar la función tisular. Hasta ahora, la terapia génica sólo había alcanzado un porcentaje inferior al uno por ciento de recuperación de este tipo celular.

fuentes: fibrosis.org

Nuevos avances IMPORTANTES fq

Common Cold Virus Could Lead To Cystic Fibrosis Cure

July 21, 2009 6:31 a.m. EST

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David Goodhue - AHN Reporter

Chapel Hill, NC (AHN) - Scientists with the University of North Carolina say they can deliver corrected genes to the lungs of cystic fibrosis patients using a virus known to cause the common cold.

Using the parainfluenza virus engineered to contain corrected cystic fibrosis genes, the scientists say they can deliver the gene to 60 to 70 percent of a patient's lung cells. Only 25 percent of the cells need to be targeted to restore normal lung function, the researchers said in a statement.

Their work appeared in the Public Library of Science journal Biology.

"When you consider that in past gene therapy clinical trials, the targeting efficiency has been somewhere around 0.1 percent of cells at best, you can see this is a giant leap forward," Ray Pickles, and associate professor of Microbiology and Immunology at the Cystic Fibrosis Research and Treatment Center at UNC said in a statement.

Pickles and his colleagues are now working on ensuring the safety of the delivery system. They need to alter the virus more to reduce the risk of causing an inflammatory reaction

Read more: http://www.allheadlinenews.com/articles/7015850980?Common%20Cold%20Virus%20Could%20Lead%20To%20Cystic%20Fibrosis%20Cure#ixzz0LyK1JG0X

Terapia génica: curar fibrosis quística en tejidos pulmonares

Investigadores han conseguido por primera vez curar la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos en cultivo a través de una terapia génica

Los científicos, de las universidades de California y de Iowa en Estados Unidos, que publican su trabajo esta semana en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), han conseguido que un virus benigno alcance el tejido pulmonar portando la versión sana del gen que produce la enfermedad.

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta las membranas mucosas del organismo, en particular de los pulmones, dando lugar a dificultades en la respiración y provocando la muerte antes de los 40 años por falla pulmonar u orgánica, informa publico.es.

Los investigadores probarán la terapia en sus próximos trabajos en un modelo de cerdo de fibrosis quística desarrollado el año pasado por la Universidad de Iowa.

FELICES FIESTAS A TODOS Y SALUD

La Asociación Gallega contra la Fibrosis Quística quiere expresar su apoyo a todos los que un año más han contribuido a consolidar nuestra asociación: Médicos, Asociados, Familiares, Afectados, Socios Colaboradores..etc

Queremos expresar un deseo muy fuerte en este año 2009 que nos entra y al que queremos dar la bienvenida con una palabra "Salud" .

GRACIAS A TODOS

Crean cerdos con fibrosis quística

Crean cerdos con fibrosis quística

BBC Ciencia

Científicos en Estados Unidos crearon cerdos nacidos con fibrosis quística en un esfuerzo por entender mejor y poder encontrar una cura para esta mortal enfermedad pulmonar.

A pesar de que se ha intentado en el pasado, es la primera vez que se logra producir animales que desarrollen la enfermedad, dice el estudio publicado en la revista Science.
Y los cerdos, creados por investigadores de las universidades de Missouri y de Iowa, tienen los mismos síntomas de un bebé que nace con fibrosis quística.
A pesar de que hace dos décadas se identificó el gen que provoca la enfermedad, ésta continúa siendo un trastorno mortal.
Y sigue siendo la enfermedad genética más común en muchos países de poblaciones caucásicas.

Síntomas idénticos

El trastorno ocurre cuando la persona hereda dos copias defectuosas del gen RTFQ.
La fibrosis quística provoca que el organismo produzca una mucosidad pegajosa y espesa que afecta fundamentalmente a pulmones, intestinos, páncreas e hígado.
La enfermedad es incurable y la expectativa de vida promedio de un paciente es 31 años.
Pero en años recientes se ha logrado mejorar el control de la fibrosis quística y los enfermos pueden vivir más años.
El síntoma más común es la dificultad para respirar, y a menudo puede ocasionar la muerte por una enfermedad pulmonar grave que se desarrolla con los años.
Los científicos de la Universidad de Missouri esperan que estos animales continúen padeciendo los mismos síntomas que los humanos para que en unos años puedan estudiar el trastorno pulmonar y eventualmente pueda ser tratado.
"Actualmente, si quisiéramos llevar a cabo experimentos para buscar tratamientos o terapias para la enfermedad pulmonar, que es letal en los pacientes con fibrosis quística, tendríamos que experimentar con niños que padecen el trastorno", explica el profesor Randy Prather, quien dirigió la investigación.
El investigador explica que en el pasado se intentó introducir la mutación genética en ratones, pero éstos no lograron mostrar los síntomas de la enfermedad.
"Es por eso que estos nuevos modelos porcinos son tan importantes, porque logramos llevarlos a los estados iniciales de la enfermedad y han mostrado los mismos síntomas que los humanos", agrega.

Cura

Ahora los científicos esperarán a los que animales crezcan y desarrollen la enfermedad pulmonar para poder estudiarlos y experimentar con ellos y eventualmente encontrar una cura para el trastorno.
Y también intentarán responder muchas interrogantes que todavía existen sobre la forma como la infección y la inflamación conducen al daño pulmonar.
Tal como explican los autores, los pulmones de los cochinillos con fibrosis quística tenían una apariencia similar a los pulmones de los otros animales recién nacidos que no mostraban infección o inflamación.
Esto, creen los científicos, podría ofrecer nueva información sobre los estados iniciales del trastorno.
Y a medida que los cerdos maduren y sean expuestos a las bacterias y virus en el aire, esperan obtener un mayor entendimiento sobre cómo y porqué se desarrolla la enfermedad pulmonar en los pacientes con fibrosis quística.
"Hasta ahora, todos los defectos genéticos de estos cerdos han mostrado los mismos problemas que se presentan en los humanos que nacen con fibrosis quística", señala el profesor Prather.
"Toda la fisiología celular del cerdo es similar a la del ser humano -agrega- por eso es tan emocionante hacer logrado este avance, por el enorme potencial que tiene para la investigación de la fibrosis quística".

Vertex seguirá investigando en Fq y con unas cantidades que asustan: 190 millones de dólares para la Hepatitis y la Fq

Vertex declines after announcing stock sale
BY MARLEY SEAMAN 09.18.08, 1:44 PM ET



Shares of Vertex Pharmaceuticals Inc. fell Thursday after the drug maker said it will sell 7.5 million shares of new stock to raise cash.

The Cambridge, Mass., company said late Wednesday that it would sell the stock, and early Thursday it priced the offering at $25.50 per share, which would allow it to raise $191.3 million. Vertex said it will use the funds to develop its late stage drug candidates for hepatitis C and cystic fibrosis, as well as for general corporate purposes.

Its shares have been trading slightly higher than that price, closing Wednesday at $26.57. In afternoon trading Thursday, Vertex shares gave up $1.37, or 5.2 percent, to $25.20 and fell as low as $24.62 earlier in the session.

The stock last traded at $25.50 on Sept. 10. Vertex had 140.6 million shares outstanding as of May 6, according to a filing with the Securities and Exchange Commission.

Cowen and Company analyst Rachel McMinn said the move was necessary, and will give Vertex financial flexibility in 2009.

"While the timing appears unusual in the midst of an economic meltdown, Vertex would have needed access to capital in the next 12 months to continue development of its lead pipeline product telaprevir, for hepatitis C, and its follow on product, VX-770 for cystic fibrosis," she said.

She said she thinks the company will need to raise more money before it becomes profitable, however.

Goldman Sachs (nyse: GS - news - people ) will manage the books for the stock offering.

Vertex seguirá investigando en Fq y con unas cantidades que asustan:

Nuevo Medicamento Genético para 2010

Este medicamento va al origen del problema, pero sólo funcionará para determinadas mutaciones genéticas.

New wonder drug for genetic conditions could be on the market by 2010

16 September 2008

RESEARCHERS in the States hope a new drug which would revolutionise the treatment of genetic disorders such as muscular dystrophy and haemophilia will be available within two years.

Early trials into PTC Therapeutics’ PTC124 formula show the simple packet of powder can make cells less sensitive to the genetic mutations associated with around 2,400 health problems including cystic fibrosis (CF). Given early enough, there is even evidence the drug can halt the progress of some genetic illnesses, many of which are incurable.

Researcher Dr Stuart Peltz explained: “Many inherited diseases are caused by mutations in genes, which stop cells from making vital proteins and, at present, there are many serious illnesses of this type for which there is currently no effective treatment. We hope to be able to bring this new drug to market, not only quickly for cystic fibrosis, but over time to many different patients with many different diseases for which there is currently no treatment.”

In cystic fibrosis a mutation stops the body’s production of a protein called CTFR. Its absence causes the body’s fluids to become abnormally thick and sticky, causing breathing and digestive problems.

In tests on CF sufferers, PCT124 boosted production of the protein and improved breathing. It is thought the drug could help 10 per cent of the 8,000 UK CF sufferers.

Tests on youngsters with Duchenne muscular dystrophy have also proved promising.

Dr Peltz said: “The difference between this and other drugs is it doesn’t just treat the symptoms, it treats the underlying cause. The drug allows the body to make the lost protein.”

It is hoped PCT124, which would have to be taken daily for life, could be on the market as early as 2010 as widespread trials continue.

Últimos Avances en Fq De Vertex Farmaceutics y su Vx-770

A new drug therapy may represent a tremendous step forward in the treatment of some 70,000 cystic fibrosis (CF) patients worldwide, Dr David Sheppard from the University of Bristol told an audience at the BA Festival of Science in Liverpool today [9 September]. Speaking at the conference, Dr Sheppard said: 'The early results with VX-770 suggest that drug therapies which target defects at the root of the disease have the potential to improve greatly the quality of life of CF patients.' At the moment there is no cure for CF - a common single-gene disorder in the UK. The disease, which affects about 8,000 people in the UK and 70,000 people worldwide, is due to a defective gene that causes ducts and tubes in the body to become blocked by thick, sticky mucus. This mucus affects the lungs, pancreas, the intestines, the liver and the reproductive organs. One of the most recognisable symptoms of CF is 'salty sweat', caused by the failure of the sweat ducts to reabsorb salt. Existing treatments only alleviate symptoms, for example, physiotherapy to clear the air passages, antibiotics for lung infections and enzymes to aid the digestion of food. The defective gene disables or destroys a protein known as CFTR. To date around 1,500 genetic defects have been found in this protein. In general, genetic defects cause harm in two ways - some stop the protein from travelling to its correct destination in cells, whereas others prevent the protein from working properly. Dr Sheppard's research group, supported by the Cystic Fibrosis Trust, investigates how new drugs restore function to defective CFTR proteins and EuroCareCF, of which Dr Sheppard is the coordinator, works to promote CF therapy development in Europe. The new drug therapy (VX-770) was developed by Vertex Pharmaceuticals and will tackle the 'functional' defect. It has been tested on CF patients in the US who carry a genetic defect known as G551D. European trials are expected in the future. Early results are very encouraging. Patients who received 150mg twice a day saw the concentration of salt in their sweat decrease by almost 50 per cent and lung function improve by 10 per cent. The Cystic Fibrosis Foundation funded the discovery and early development work of VX-770 in collaboration with Vertex Pharmaceuticals. To date the Foundation has invested $79 million in the project. Results of the trials can be found here. Dr Sheppard's research group and other academic groups and companies are also working to develop new drugs that tackle defects at the root of CF. Current life expectancy for CF patients is between 30 and 40 years of age in Western Europe and the US but is considerably lower in other parts of the world. One in 25 people in the UK is a carrier of a defective CF gene, making CF one of the most common life-shortening, childhood-onset, inherited diseases. http://www.bristol.ac.uk/