Una terapia génica 'repara' los pulmones donados no aptos para trasplante
foto
Foto: Reuters
MADRID, 29 Oct. (EUROPA PRESS) -
Una nueva terapia génica desarrollada por investigadores de la Universidad de Toronto en Ontario (Canadá) repara los pulmones donados que tienen daños que impiden su trasplante. Este tratamiento, cuyas características se publican en la revista 'Science Translational Medicine', sana los pulmones por la infusión del gen regulador IL-10 en una cámara especial fuera del cuerpo del donante y antes del trasplante.
Los pacientes con trastornos pulmonares graves como el enfisema y la fibrosis quística a menudo necesitan un par de pulmones para sobrevivir; sin embargo, más del 80 por ciento de los pulmones donados están muy inflamados y sólo funcionan ligeramente.
Los cirujanos de trasplantes suelen rechazar estos órganos dañados para evitar las complicaciones graves ya que las cirugías de éxito requieren pulmones de donantes sanos, una fuerte que sigue siendo escasa.
Los científicos, dirigidos por Marcelo Cypel y Shaf Keshavjee, diseñaron un tratamiento para sanar estos pulmones dañados. Aislaron los órganos en una cámara de cristal fuera del organismo y los mantuvieron respirando utilizando un sistema de perfusión capaz de bombear de forma continua una solución con oxígeno, proteínas y nutrientes.
A diferencia del método actual que preserva los órganos en bolsas sobre hielo, el sistema de perfusión pulmonar mantiene los pulmones a la temperatura normal del organismo, unos 37 grados centígrados, lo que permite a la maquinaria celular de los pulmones funcionar con eficacia.
En el experimento, los pulmones de cerdo que pasaron por la terapia genética con IL-10 y la perfusión pulmonar durante 12 horas mostraron un mejor funcionamiento y menos inflamación cuando se trasplantaron a los animales.
Al medir el flujo sanguíneo y el intercambio de oxígeno y dióxido de carbono en los cerdos que recibieron el trasplante pulmonar, los investigadores verificaron que la terapia genética con IL-10 restableció el funcionamiento pulmonar.
Además, el mismo tratamiento mostró resultados similares en pulmones humanos que habían sido rechazados para su trasplante. Los investigadores descubrieron que IL-10 suprimía la inflamación, restauraba los alvéolos y mejoraba el funcionamiento de los pulmones del donante dañados.
Según señalan los autores, el procedimiento podría aumentar las reservas de pulmones útiles para las cirugías y dar lugar así a resultados más seguros y exitosos en los pacientes que reciben un trasplante pulmonar. Los investigadores concluyen que se tendrán que realizar más estudios para comprobar si estos pulmones 'sanados' mantienen su funcionamiento a largo plazo en los pacientes.
lunes, 2 de noviembre de 2009
lunes, 24 de agosto de 2009
Una terapia génica cura la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos
Una terapia génica cura la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos
Investigadores de las Universidades de California y de Iowa en Estados Unidos han conseguido por primera vez curar la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos en cultivo a través de una terapia génica. Los científicos, que publican su trabajo en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), han conseguido que un virus benigno alcance los pulmones y porte la versión sana del gen que produce la enfermedad.
La fibrosis quística, una enfermedad hereditaria que afecta a las membranas mucosas del organismo, en particular a los pulmones, produce dificultades en la respiración y a la mortalidad antes de los 40 años por insuficiencia pulmonar o fallo orgánico. Los investigadores probarán en sus próximos trabajos la terapia en un modelo experimental de fibrosis quística desarrollado el año pasado por la Universidad de Iowa.
El problema principal en la fibrosis quística es una mutación en el gen CFTR que da lugar a un canal iónico de cloruro defectuoso en las células del organismo. A su vez esto crea un desequilibrio iónico del cloruro en la célula, lo que interfiere con el transporte de agua dentro y fuera de la célula.
En los pulmones, esto produce que la mucosidad que cubre la superficie pulmonar se vuelva gruesa y pegajosa. La respiración se vuelve difícil si no se desprende la mucosidad. Las infecciones respiratorias son comunes y a menudo fallan los pulmones. El defecto del canal iónico también afecta a la digestión, conduciendo a deficiencias nutricionales.
Según explica David Schaffer, de la Universidad de California en Berkeley y coautor del estudio, intentos previos de administrar un gen CFTR normal a las células pulmonares a través de un virus no funcionaron porque el sistema inmune eliminaba el virus antes de que pudiera dejar su carga terapéutica o porque no era eficaz administrando el gen a las células.
La técnica de los investigadores forzó al virus adeno-asociado (VAA), que suele ser benigno y que infecta a más del 90 por ciento de las personas sin causar efectos secundarios, a una sucesiva evolución para aumentar su capacidad de infección varios cientos de veces.
"En tejido pulmonar humano, el virus restableció por completo las propiedades de transporte del ión de cloruro de las células después de administrar la copia correcta del gen CFTR para reemplazar la copia mutada del gen que está presente en los pacientes de fibrosis quística", explica Schaffer.
Durante la evolución del virus se produjeron dos cambios claves que dieron lugar al éxito de la terapia. Gracias a una mutación en la superficie del virus modificado, éste se podía unir a diferentes receptores o a un receptor más abundante en la superficie celular. Además otra mutación permitía al virus atravesar la membrana celular y alcanzar el interior de las células.
"Ninguno de estos cambios por separado eran suficientes, tenía que ser la combinación de ambos lo que diera lugar a las mejoras conseguidas. Si hubiéramos decidido utilizar un diseño racional no hubiéramos descubierto esto, así que dejamos a la evolución que descubriera la respuesta", concluye Schaffer.
Fuente: Azprensa
Investigadores de las Universidades de California y de Iowa en Estados Unidos han conseguido por primera vez curar la fibrosis quística en tejidos pulmonares humanos en cultivo a través de una terapia génica. Los científicos, que publican su trabajo en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), han conseguido que un virus benigno alcance los pulmones y porte la versión sana del gen que produce la enfermedad.
La fibrosis quística, una enfermedad hereditaria que afecta a las membranas mucosas del organismo, en particular a los pulmones, produce dificultades en la respiración y a la mortalidad antes de los 40 años por insuficiencia pulmonar o fallo orgánico. Los investigadores probarán en sus próximos trabajos la terapia en un modelo experimental de fibrosis quística desarrollado el año pasado por la Universidad de Iowa.
El problema principal en la fibrosis quística es una mutación en el gen CFTR que da lugar a un canal iónico de cloruro defectuoso en las células del organismo. A su vez esto crea un desequilibrio iónico del cloruro en la célula, lo que interfiere con el transporte de agua dentro y fuera de la célula.
En los pulmones, esto produce que la mucosidad que cubre la superficie pulmonar se vuelva gruesa y pegajosa. La respiración se vuelve difícil si no se desprende la mucosidad. Las infecciones respiratorias son comunes y a menudo fallan los pulmones. El defecto del canal iónico también afecta a la digestión, conduciendo a deficiencias nutricionales.
Según explica David Schaffer, de la Universidad de California en Berkeley y coautor del estudio, intentos previos de administrar un gen CFTR normal a las células pulmonares a través de un virus no funcionaron porque el sistema inmune eliminaba el virus antes de que pudiera dejar su carga terapéutica o porque no era eficaz administrando el gen a las células.
La técnica de los investigadores forzó al virus adeno-asociado (VAA), que suele ser benigno y que infecta a más del 90 por ciento de las personas sin causar efectos secundarios, a una sucesiva evolución para aumentar su capacidad de infección varios cientos de veces.
"En tejido pulmonar humano, el virus restableció por completo las propiedades de transporte del ión de cloruro de las células después de administrar la copia correcta del gen CFTR para reemplazar la copia mutada del gen que está presente en los pacientes de fibrosis quística", explica Schaffer.
Durante la evolución del virus se produjeron dos cambios claves que dieron lugar al éxito de la terapia. Gracias a una mutación en la superficie del virus modificado, éste se podía unir a diferentes receptores o a un receptor más abundante en la superficie celular. Además otra mutación permitía al virus atravesar la membrana celular y alcanzar el interior de las células.
"Ninguno de estos cambios por separado eran suficientes, tenía que ser la combinación de ambos lo que diera lugar a las mejoras conseguidas. Si hubiéramos decidido utilizar un diseño racional no hubiéramos descubierto esto, así que dejamos a la evolución que descubriera la respuesta", concluye Schaffer.
Fuente: Azprensa
viernes, 31 de julio de 2009
Virus del resfriado para abordar la fibrosis quística
Virus del resfriado para abordar la fibrosis quística
Según un estudio publicado en el último número de PLoS Biology
Un estudio que publica en el último número de PLoS Biology un equipo de la Universidad de Carolina del Norte, en Estados Unidos, se vale de un nuevo vector, en forma de virus del resfriado común, para el abordaje de la fibrosis quística.
Ray Pickles, del citado centro, coordina un trabajo en el que la modificación del virus ha permitido alcanzar un 60-70 por ciento de recuperación de células pulmonares, una cifra muy positiva si se tiene en cuenta que sólo se necsita el 25 por ciento de estas células para restaurar la función tisular. Hasta ahora, la terapia génica sólo había alcanzado un porcentaje inferior al uno por ciento de recuperación de este tipo celular.
fuentes: fibrosis.org
Según un estudio publicado en el último número de PLoS Biology
Un estudio que publica en el último número de PLoS Biology un equipo de la Universidad de Carolina del Norte, en Estados Unidos, se vale de un nuevo vector, en forma de virus del resfriado común, para el abordaje de la fibrosis quística.
Ray Pickles, del citado centro, coordina un trabajo en el que la modificación del virus ha permitido alcanzar un 60-70 por ciento de recuperación de células pulmonares, una cifra muy positiva si se tiene en cuenta que sólo se necsita el 25 por ciento de estas células para restaurar la función tisular. Hasta ahora, la terapia génica sólo había alcanzado un porcentaje inferior al uno por ciento de recuperación de este tipo celular.
fuentes: fibrosis.org
miércoles, 22 de julio de 2009
Nuevos avances IMPORTANTES fq
Common Cold Virus Could Lead To Cystic Fibrosis Cure
July 21, 2009 6:31 a.m. EST
--- Advertisment ---
David Goodhue - AHN Reporter
Chapel Hill, NC (AHN) - Scientists with the University of North Carolina say they can deliver corrected genes to the lungs of cystic fibrosis patients using a virus known to cause the common cold.
Using the parainfluenza virus engineered to contain corrected cystic fibrosis genes, the scientists say they can deliver the gene to 60 to 70 percent of a patient's lung cells. Only 25 percent of the cells need to be targeted to restore normal lung function, the researchers said in a statement.
Their work appeared in the Public Library of Science journal Biology.
"When you consider that in past gene therapy clinical trials, the targeting efficiency has been somewhere around 0.1 percent of cells at best, you can see this is a giant leap forward," Ray Pickles, and associate professor of Microbiology and Immunology at the Cystic Fibrosis Research and Treatment Center at UNC said in a statement.
Pickles and his colleagues are now working on ensuring the safety of the delivery system. They need to alter the virus more to reduce the risk of causing an inflammatory reaction
Read more: http://www.allheadlinenews.com/articles/7015850980?Common%20Cold%20Virus%20Could%20Lead%20To%20Cystic%20Fibrosis%20Cure#ixzz0LyK1JG0X
July 21, 2009 6:31 a.m. EST
--- Advertisment ---
David Goodhue - AHN Reporter
Chapel Hill, NC (AHN) - Scientists with the University of North Carolina say they can deliver corrected genes to the lungs of cystic fibrosis patients using a virus known to cause the common cold.
Using the parainfluenza virus engineered to contain corrected cystic fibrosis genes, the scientists say they can deliver the gene to 60 to 70 percent of a patient's lung cells. Only 25 percent of the cells need to be targeted to restore normal lung function, the researchers said in a statement.
Their work appeared in the Public Library of Science journal Biology.
"When you consider that in past gene therapy clinical trials, the targeting efficiency has been somewhere around 0.1 percent of cells at best, you can see this is a giant leap forward," Ray Pickles, and associate professor of Microbiology and Immunology at the Cystic Fibrosis Research and Treatment Center at UNC said in a statement.
Pickles and his colleagues are now working on ensuring the safety of the delivery system. They need to alter the virus more to reduce the risk of causing an inflammatory reaction
Read more: http://www.allheadlinenews.com/articles/7015850980?Common%20Cold%20Virus%20Could%20Lead%20To%20Cystic%20Fibrosis%20Cure#ixzz0LyK1JG0X
lunes, 20 de abril de 2009
Video de la Suelta de Globos ( 19-07-2009 )
Video la Suelta de Globos en María Pita el pasado 17 de Abril del 2009.
viernes, 17 de abril de 2009
Día de la Fibrosis Quística
Os queremos anunciar el día de la Fibrosis Quística, que como cada año celebramos todos los 4ª miércoles de Abril. Este año nos toca el próximo 22 de Abril.
Pero este fin de semana, haremos la suelta de globos tradicional que festejamos todos los años, queremos que acudan todos los niños y que lo paséis bomba.
Os esperamos a todos, no faltéis.
Suscribirse a:
Entradas (Atom)
