La Fundación de Fibrosis Quística (EE.UU.) y Vertex Pharmaceuticals (empresa de investigación) han anunciado hoy que el VX-770, un medicamento oral en desarrollo, que se dirige directamente a la proteína defectuosa que causa la fibrosis quística, mostró resultados prometedores en un ensayo clínico de fase 3.
El ensayo se diseñó para evaluar a los pacientes mayores de 12 años y que llevaran al menos una copia de la mutación de FQ llamada G551D. El estudio incluyó a 161 pacientes que recibieron al menos una dosis de VX-770 o placebo.
Los pacientes que tomaron el fármaco, en comparación con aquellos tratados con placebo, mostraron una notable mejoría en la función pulmonar a las 24 semanas, que se mantuvo durante las 48 semanas de duración del ensayo.
Los pacientes también mostraron una mejora en todos los puntos claves finales secundarios en el estudio, incluida la reducción de la probabilidad de experimentar una exacerbación pulmonar, disminución de los síntomas respiratorios y aumento de peso. Cada una de estas áreas es de vital importancia para la salud de las personas con FQ.
Además, los niveles medios de cloruro en el sudor de los pacientes que tomaron el VX-770 se redujeron a niveles normales, mientras que los del grupo placebo no cambiaron, lo que indica que el medicamento afecta el defecto subyacente en la FQ. El cloruro (sal) excesivo en el sudor es un indicador clave clínico de la FQ.
Cerca del 4% de las personas con FQ llevan la mutación G551D. Se necesitan más estudios para determinar si otras mutaciones de FQ pueden beneficiarse del VX-770.
Los datos de la Fase 3 apoyan el plan de Vertex de presentar la solicitud de nuevo fármaco para el VX-770 en la Administración de Alimentos y medicamentos americana en el segundo semestre de 2011. En general, la FDA tarda entre 6 y 12 meses en revisar y pronunciarse sobre una solicitud de fármaco.
El Presidente de la Sociedad Europea de FQ, profesor Stuart Elborn, y el Director de la Red de Ensayos Clínicos de la Sociedad Europea de FQ, profesor Kris De Boeck comentaron en el boletín de la ECFS:
El reciente ensayo clínico de VX770 en pacientes con mutaciones G551D ha informado sobre los resultados del mismo.
El ensayo se diseñó para evaluar a los pacientes mayores de 12 años y que llevaran al menos una copia de la mutación de FQ llamada G551D. El estudio incluyó a 161 pacientes que recibieron al menos una dosis de VX-770 o placebo.
Los pacientes que tomaron el fármaco, en comparación con aquellos tratados con placebo, mostraron una notable mejoría en la función pulmonar a las 24 semanas, que se mantuvo durante las 48 semanas de duración del ensayo.
Los pacientes también mostraron una mejora en todos los puntos claves finales secundarios en el estudio, incluida la reducción de la probabilidad de experimentar una exacerbación pulmonar, disminución de los síntomas respiratorios y aumento de peso. Cada una de estas áreas es de vital importancia para la salud de las personas con FQ.
Además, los niveles medios de cloruro en el sudor de los pacientes que tomaron el VX-770 se redujeron a niveles normales, mientras que los del grupo placebo no cambiaron, lo que indica que el medicamento afecta el defecto subyacente en la FQ. El cloruro (sal) excesivo en el sudor es un indicador clave clínico de la FQ.
Cerca del 4% de las personas con FQ llevan la mutación G551D. Se necesitan más estudios para determinar si otras mutaciones de FQ pueden beneficiarse del VX-770.
Los datos de la Fase 3 apoyan el plan de Vertex de presentar la solicitud de nuevo fármaco para el VX-770 en la Administración de Alimentos y medicamentos americana en el segundo semestre de 2011. En general, la FDA tarda entre 6 y 12 meses en revisar y pronunciarse sobre una solicitud de fármaco.
El Presidente de la Sociedad Europea de FQ, profesor Stuart Elborn, y el Director de la Red de Ensayos Clínicos de la Sociedad Europea de FQ, profesor Kris De Boeck comentaron en el boletín de la ECFS:
El reciente ensayo clínico de VX770 en pacientes con mutaciones G551D ha informado sobre los resultados del mismo.
El impacto clínico de VX770 sobre las medidas de resultado relevantes de la función pulmonar, la concentración de cloruro en el sudor y la calidad de vida han demostrado mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes. La magnitud de las mejoras es la más grande vista con cualquier tratamiento de la fibrosis quística y es significativamente mayor de lo que muchos de nosotros habíamos previsto. Los resultados de este ensayo clínico son revolucionarios también porque este es el primer tratamiento del defecto básico en la fibrosis quística, que ha mostrado un beneficio clínico inequívoco a los pacientes. El estudio es una prueba del principio de que el CFTR mutante es modificable en términos de función. Esta es una buena noticia para los pacientes con la mutación G551D, pero también muy alentador para otras estrategias que corregidas y posteriormente potenciadas pueden conseguir que con otras mutaciones como la F508DEL sean también alcanzables.
Los resultados de este estudio realmente nos dan un gran estímulo para enfocar nuestros esfuerzos de investigación a la búsqueda de tratamientos efectivos para corregir el defecto subyacente en pacientes con fibrosis quística.
Observaciones de la Fundación de FQ
Preston W. Campbell III, MD, vicepresidente ejecutivo de temas médicos de la Fundación de Fibrosis Quística, dijo: "Como médico que ha tratado a pacientes con fibrosis quística durante muchos años, los resultados del VX-770 son mas que números, estos resultados representan la esperanza." Y añadió: "No es sorprendente que los pacientes se sintieran mejor con el medicamento debido a la magnitud de la mejora de la función pulmonar y al aumento de peso. Estos son los resultados clínicos importantes, y el hecho de que se mantuvieron durante 48 semanas es muy alentador. "
Según Robert J. Beall, Ph.D., presidente y director ejecutivo de la Fundación de Fibrosis Quística "Estos resultados son muy alentadores." "Ellos proporcionan pruebas científicas que apoyan nuestra creencia desde hace mucho tiempo de que dirigirnos al defecto subyacente de la FQ puede tener un profundo efecto sobre la enfermedad ". " Tenemos mucho por hacer para poner fin al sufrimiento causado por esta enfermedad, pero estos datos son muy interesantes, especialmente para las personas con la mutación G551D y sus familias. Los resultados también ofrecen una significativa esperanza de que un enfoque similar al tratamiento puede ayudar a la mayoría de los pacientes que viven con FQ. "
Los resultados de este estudio realmente nos dan un gran estímulo para enfocar nuestros esfuerzos de investigación a la búsqueda de tratamientos efectivos para corregir el defecto subyacente en pacientes con fibrosis quística.
Observaciones de la Fundación de FQ
Preston W. Campbell III, MD, vicepresidente ejecutivo de temas médicos de la Fundación de Fibrosis Quística, dijo: "Como médico que ha tratado a pacientes con fibrosis quística durante muchos años, los resultados del VX-770 son mas que números, estos resultados representan la esperanza." Y añadió: "No es sorprendente que los pacientes se sintieran mejor con el medicamento debido a la magnitud de la mejora de la función pulmonar y al aumento de peso. Estos son los resultados clínicos importantes, y el hecho de que se mantuvieron durante 48 semanas es muy alentador. "
Según Robert J. Beall, Ph.D., presidente y director ejecutivo de la Fundación de Fibrosis Quística "Estos resultados son muy alentadores." "Ellos proporcionan pruebas científicas que apoyan nuestra creencia desde hace mucho tiempo de que dirigirnos al defecto subyacente de la FQ puede tener un profundo efecto sobre la enfermedad ". " Tenemos mucho por hacer para poner fin al sufrimiento causado por esta enfermedad, pero estos datos son muy interesantes, especialmente para las personas con la mutación G551D y sus familias. Los resultados también ofrecen una significativa esperanza de que un enfoque similar al tratamiento puede ayudar a la mayoría de los pacientes que viven con FQ. "
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